Ribeiro, Maria Henriques LourençoRaposo, Miguel Caiola2025-06-122025-06-122024-07-182024-07-02http://hdl.handle.net/10400.5/101506Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2024, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.Os medicamentos biológicos foram uma das maiores inovações na área dos medicamentos, desde a descoberta da penicilina dando origem aos antibióticos que hoje conhecemos, e ambos permitiram que vários milhões de doenças fossem passíveis de tratamento, conferindo ao mesmo tempo uma melhor qualidade e esperança média de vida. Estes medicamentos de origem biológica surgiram pela primeira vez na década de 80, e estão indicados no tratamento de diversas doenças graves e crónicas com grande prevalência mundial, como a diabetes e o cancro. Atualmente, muitos destes medicamentos já perderam os seus direitos de exclusividade, e assim surgiram os biossimilares, que contêm uma versão de uma substância ativa de origem orgânica já autorizada previamente noutro medicamento biológico. Estes medicamentos altamente similares ao medicamento de referência alteraram a realidade dos medicamentos biológicos, mesmo apresentando uma variabilidade intrínseca, derivada da sua origem. Esta similaridade é então garantida através de estudos intensivos de comparabilidade, que pretendem assegurar a qualidade, segurança, eficácia e atividade biológica do produto final. Além disso, estes medicamentos estão associados a um preço inferior relativamente ao medicamento de referência, de um modo semelhante aos medicamentos genéricos, permitindo reduzir o impacto orçamental dos medicamentos biológicos, que são bastante dispendiosos, garantindo uma melhor acessibilidade do doente à terapêutica necessária. O primeiro biossimilar foi aprovado em 2006 e atualmente já existem, no mercado europeu, mais de oitenta biossimilares aprovados. Assim, devido à sua grande prevalência e largo espetro de tempo de utilização, vários doentes são tratados diariamente com medicamentos biológicos e biossimilares contendo a mesma substância ativa, que permite efetuar uma comparação direta no contexto clínico real. Tendo em conta estes estudos, os biossimilares comprovaram o seu perfil de segurança e eficácia garantido pelos estudos de comparabilidade é real e que, quando associados às suas vantagens, são uma grande mais-valia para qualquer sistema de saúde no mundo.Biological medicines have been one of the greatest innovations in the field of medicines since the discovery of penicillin, which originated the antibiotics we know today, and both have made it possible to treat several million diseases, while at the same time improving quality of life and average lifetime expectancy. These biological medicines first appeared in the 1980s and are indicated for the treatment of various serious and chronic diseases with a high prevalence worldwide, such as diabetes and cancer. Today, many of these drugs have lost their exclusivity rights, and so biosimilars have emerged, which contain a version of an active substance of organic origin that was previously authorized in another biological drug. These medicines, which are highly similar to the reference medicine, have changed the reality of biological medicines, even though they have an intrinsic variability due to their origin. This similarity is then guaranteed through intensive comparability studies, which aim to ensure the quality, safety, efficacy, and biological activity of the final product. In addition, these medicines are associated with a lower price than the reference medicine, in a comparable way to the generic ones, which reduces the budgetary impact of biological medicines, which are quite expensive, ensuring better patient accessibility to the necessary therapy. The first biosimilar was approved in 2006 and there are now more than eighty approved biosimilars on the European market. Thus, due to their high prevalence and wide spectrum of use, many patients are treated daily with biological and biosimilar medicines containing the same active substance, which allows for a direct clinic comparison. Taking these studies into account, biosimilars have proven that their safety and efficiency profile guaranteed by comparability studies is real and that, when combined with their advantages, they are a great asset to any health system in the world.porMedicamento biológicoMedicamento biossimilarMedicamento de referênciaComparabilidadeMestrado integrado - 2024master thesis203913027