Martins, Ana PaulaSilva, Diana Duque2022-05-112022-05-112021-07-142021-06-29http://hdl.handle.net/10451/52878Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.As terapias avançadas começam a ser parte importante do universo terapêutico. No entanto, para que os seus benefícios possam ser valorizados na prática clínica é necessário que todos os desafios que lhes vão sendo impostos sejam superados. Compreender o que impede mais medicamentos de terapia avançada de chegarem ao mercado ou de serem utilizados mesmo após terem obtido a Autorização de Introdução no Mercado é fulcral para obter estes benefícios de que os doentes necessitam para melhorar a sua sobrevivência e qualidade de vida maioritariamente em doenças sem alternativas terapêuticas de relevo. Este trabalho começou assim por abordar a melhoria da eficiência da investigação clínica, que nos é apresentada como uma “aresta que precisa de ser limada” nestes, como em outras classes de medicamentos. A investigação clínica, particularmente através dos ensaios clínicos, além de fundamental para que qualquer medicamento ou vacina obtenha uma Autorização de Introdução no Mercado, pela demonstração da sua segurança e eficácia, apresenta desafios que têm vindo a ser ultrapassados, no que se refere à obtenção de dados de eficácia e segurança, que possam confirmar uma relação benefício-risco favorável. Além disso, os ensaios clínicos pragmáticos e os estudos observacionais são uma fonte importante de dados que podem ajudar a garantir a sua permanência no mercado ao fornecer evidências que justifiquem o seu financiamento. Esta evidência inclui a demonstração de efetividade comparativa terapêutica proveniente de dados do mundo real. Nesta monografia foi descrito e analisado o percurso dos medicamentos de terapia avançada, desde a submissão do pedido de Autorização de Introdução no Mercado até ao estado atual de comercialização, permitindo recolher os insucessos ocorridos. Os insucessos incluem desistências dos pedidos por parte dos requerentes, projetos de parecer negativos atribuídos pelo Comité das Terapias Avançadas e retiradas do mercado. Foram também obtidos, descritos e analisados os motivos que justificaram tais opções que impediram o acesso a estes medicamentos. Finalmente, ouvimos uma especialista clínica que utiliza estas terapias em Portugal, para reforçar nas conclusões deste trabalho, dimensões fundamentais clínicas, regulamentares e de planeamento e organização dos sistemas de saúde, que possam garantir a utilização destas terapias maximizando o seu benefício-risco.Advanced therapies are starting to be an important part of the therapeutic universe. However, to value the benefits from this kind of medicines in clinical practice it’s necessary to overcome all the challenges that are imposed on them. Understanding what prevents more advanced therapy medicinal products to reach the market or from being used even after getting the marketing authorization it´s crucial to secure the benefits which the patients need to improve their survival and quality of life mostly in diseases without relevant therapeutic alternatives. This work began by addressing an improvement on the efficiency of clinical research, which is presented to us as an aspect that needs to be enhanced in these, as in other classes of medicines. Clinical investigation, mainly through clinical trials, not only it’s fundamental for any medicine or vaccine to obtain a Marketing Authorization, by presenting its safety and efficacy, presents challenges that have been overcome, with regard to obtaining data on efficacy and safety, which can confirm a favorable benefit-risk balance. Moreover, pragmatic clinical trials and observational studies are an important source of data that can help ensure its permanence in the market by supplying evidences that justify its financing. This evidence include the demonstration of comparative therapeutic effectiveness from real-world data. In this monograph it was tracked the journey of the advanced therapy medicinal products, from the submission of the marketing authorization application until its current state of commercialization, recalling all the failures that occurred. The failures include applicant’s withdrawal, negative draft opinions assigned by the Committee for Advanced Therapies and market withdrawal. Were also obtained, described and analyzed the reasons that justified those options which prevented the access to these medicines. Finally, we heard a clinical specialist who uses these therapies in Portugal, to reinforce at the conclusions of this work, clinical fundamental dimensions, regulatory and of planning and organization of healthcare systems, which can guarantee the use of these therapies maximizing their benefit-risk.porAutorização de introdução no mercadoEfectividadeEnsaios clínicosMedicamentos de terapia avançadaReal world evidenceMestrado integrado - 2021master thesis202987094