Barros, Carla Maria TeixeiraRaposo, João PauloCavalheiro, Mafalda Barra2022-05-122024-07-192021-07-192021-06-25http://hdl.handle.net/10451/52928Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.Introdução: A terapêutica endócrina é o tratamento preferencial de primeira linha no cancro da mama avançado RH+/HER2-. Contudo, o benefício na sobrevivência livre de progressão é limitado. O conhecimento das vias de resistência levou à combinação da terapêutica endócrina com inibidores CDK4/6 (palbociclib, ribociclib, abemaciclib). Com a introdução desta nova classe de medicamentos, podem ser esperadas mudanças no paradigma do tratamento, com o objetivo de prolongar a vida dos doentes e manter/melhorar a sua qualidade de vida relacionada com a saúde. Este estudo em mundo real descreve a experiência quanto à efetividade e perfil de segurança do ribociclib no tratamento do cancro da mama avançado RH+/HER2-. Métodos: Estudo observacional retrospetivo numa coorte de doentes com cancro da mama avançado com histologia confirmada RH positivo e HER2 negativo que efetuaram terapêutica com pelo menos um ciclo completo de ribociclib entre 15 de Dezembro de 2017 e 30 de Novembro de 2020, no centro oncológico da Fundação Champalimaud. Resultados: Das doentes incluídas no estudo (n=37), 89,2% estavam na pós-menopausa e as restantes na pré ou peri menopausa. A mediana de idades foi de 61,0 anos (41-80). 91,9% tinham ECOG performance status de 0-1 e 8,1% ECOG performance status ≥ 2. Relativamente à Sobrevivência Livre de Progressão, a mediana foi de 10,49 meses (95% IC 7,17 – 19,59) e aos 12 meses 36% (95% IC 16,5% – 56,0%) das doentes ainda não tinha progredido. Quanto à Sobrevivência Global a mediana não foi alcançada (95% IC 28,8- Não Alcançada). Aos 12 meses, 95,2% (95% IC 70,7%-99,3%) das doentes ainda estavam vivas. Conclusão: O ribociclib, em combinação com terapêutica endócrina, mostrou resultados significativos no que diz respeito à efetividade e um perfil de segurança aceitável em mulheres com CMA HR+/HER2-. Para além disso, os resultados quer em termos de efetividade, quer de perfil de segurança são sobreponíveis com os estudos em mundo real, apesar de serem inferiores aos dos ensaios clínicos, confirmando-se o benefício clínico relatado nos ensaios clínicos.Background: Endocrine therapy is the preferred first-line treatment in HR+/HER2- advanced breast cancer. However, the benefit in reducing the progression-free survival is limited. Knowledge of resistance pathways led to the combination of endocrine therapy with CDK4/6 inhibitors (palbociclib, ribociclib, abemaciclib). With the introduction of this new class of drugs, changes in the treatment paradigm can be expected, with the aim of prolonging patients' lives and maintaining/improving their health-related quality of life. This real-world study provides an experience regarding the effectiveness and safety profile of ribociclib in the treatment of HR+/HER2- advanced breast cancer. Methods: Retrospective observational study in a cohort of patients with advanced breast cancer with confirmed HR positive and HER2 negative histology who received therapy with at least one complete cycle of ribociclib between 15 December 2017 and 30 November 2020, at the oncology center of the Champalimaud Foundation. Results: Of the patients included in the study (n=37), 89.2% were post-menopausal and the remainder pre- or peri menopausal. The median age was 61.0 years (41-80). 91.9% had an ECOG performance status of 0-1 and 8.1% an ECOG performance status ≥2. Regarding progression-free survival, the median was 10.49 months (95% CI 7.17 – 19.59) and at 12 months 36% (95% CI 16,5% – 56,0 %) of patients had not progressed yet. As for Overall Survival, the median was not reached (95% CI 28.8- Not reached). At 12 months, 95.2% (95% CI 70.7%-99.3%) of patients were still alive. Conclusion: Ribociclib, in combination with endocrine therapy, has shown significant results regarding effectiveness and an acceptable safety profile in women with HR+/HER2- advanced breast cancer. In addition, the results of effectiveness and safety profile overlap with those in real world, despite being inferior to the clinical trials, confirming the clinical benefit reported in the clinical trials.porCMA HR+/HER2RibociclibTerapêutica endócrinaEfectividadeEvidência de mundo realMestrado integrado - 2021master thesis202986675