Publicação
Pharmaceutical regulation of nanomedicines: principles and challenges
| datacite.subject.fos | Ciências Médicas::Ciências da Saúde | pt_PT |
| dc.contributor.advisor | Ferreira, Helena Isabel Fialho Florindo Roque | |
| dc.contributor.advisor | Almeida, António José Leitão das Neves | |
| dc.contributor.author | Lousa, Inês Rodrigues | |
| dc.date.accessioned | 2024-04-22T14:16:08Z | |
| dc.date.available | 2024-04-22T14:16:08Z | |
| dc.date.issued | 2024-03-15 | |
| dc.date.submitted | 2024-01-26 | |
| dc.description | Tese de mestrado, Engenharia Farmacêutica, 2024, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia. | pt_PT |
| dc.description.abstract | O termo nanotecnologia foi introduzido em 1959 pelo físico Nobel Richard Feynman, na sequência de uma apresentação intitulada "Há muito espaço no fundo". A introdução da nanotecnologia no desenvolvimento de produtos farmacêuticos para uso em humanos requer a adaptação dos quadros regulamentares existentes às propriedades exigentes dos nanomateriais, bem como ao impacto que essas propriedades apresentam no que diz respeito às alterações induzidas nas funções das células. No presente trabalho foi efetuada uma avaliação dos atuais procedimentos regulamentares para a análise dos pedidos de introdução no mercado de novos medicamentos na União Europeia e nos Estados Unidos. Realizou-se uma profunda revisão da literatura sobre os esforços que a EMA e a FDA têm feito ao longo dos anos para estabelecer diretrizes específicas para os nanomedicamentos. Com uma compreensão da regulamentação e das estratégias que estão a ser implementadas para a adaptar aos nanomedicamentos, procedeu-se à identificação de fatores que impedem o sucesso das translações clínicas. Verificou-se uma forte correlação entre a falta de diretrizes regulamentares e as dificuldades que os fabricantes encontram ao longo do processo de produção, existindo uma lacuna significativa de informação de qualidade e segurança dos nanomedicamentos, particularmente de protocolos normalizados e de CQAs. Dada esta incerteza e a carência de critérios para os fabricantes, é frequente que os nanomedicamentos terminem os ensaios clínicos com grandes margens de fracasso. Concluiu-se que tanto a EMA como a FDA têm sido cautelosas na avaliação dos nanomedicamentos e que a análise caso a caso, com base na regulamentação extensa, sólida e eficaz em vigor, é a escolha certa. Além disso, as vastas iniciativas lançadas para desenvolver orientações que cubram a falta de dados mencionada são essenciais, e a mudança para um papel mais proactivo dos reguladores é vital, com um envolvimento prematuro na fase de desenvolvimento. | pt_PT |
| dc.description.abstract | The term nanotechnology was introduced in 1959 by Nobel physicist Richard Feynman, following a presentation entitled "There's plenty of room at the bottom". The introduction of nanotechnology in the development of pharmaceutical products for use in humans requires the adaptation of existing regulatory frameworks to the demanding properties of nanomaterials, as well as the impact that these properties have in terms of the changes induced in the functions of cells. This study evaluated the current regulatory procedures for analysing marketing applications for new drugs in the European Union and the United States. An in-depth literature review was carried out on the efforts that the EMA and FDA have made over the years to establish specific guidelines for nanomedicines. With an understanding of the regulations and the strategies that are being implemented to adapt them to nanomedicines, factors that hinder the success of clinical translations were identified. A strong correlation was found between the lack of regulatory guidelines and the difficulties that manufacturers encounter throughout the production process, and there is a significant gap in information on the quality and safety of nanomedicines, particularly standardised protocols and QCs. Given this uncertainty and the lack of criteria for manufacturers, nanomedicines often end clinical trials with large margins of failure. It was concluded that both the EMA and the FDA have been cautious in evaluating nanomedicines and that analysing them on a case-by-case basis, based on the extensive, solid and effective regulations in force, is the right choice. In addition, the extensive initiatives launched to develop guidelines to cover the lack of data mentioned are essential, and the shift towards a more proactive role for regulators is vital, with early involvement in the development phase. | pt_PT |
| dc.identifier.tid | 203569172 | pt_PT |
| dc.identifier.uri | http://hdl.handle.net/10451/64466 | |
| dc.language.iso | eng | pt_PT |
| dc.subject | Nanomedicine | pt_PT |
| dc.subject | Regulation | pt_PT |
| dc.subject | Clinical translation | pt_PT |
| dc.subject | EMA | pt_PT |
| dc.subject | FDA | pt_PT |
| dc.subject | Teses de mestrado - 2024 | pt_PT |
| dc.title | Pharmaceutical regulation of nanomedicines: principles and challenges | pt_PT |
| dc.type | master thesis | |
| dspace.entity.type | Publication | |
| rcaap.rights | openAccess | pt_PT |
| rcaap.type | masterThesis | pt_PT |
| thesis.degree.name | Mestrado em Engenharia Farmacêutica | pt_PT |